Agradecemos el interés por el «Documento de consenso de poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD)»1,2. Se plantea el problema del concepto de rápida progresión, que no está resuelto. KDIGO la define como una pérdida de filtrado glomerular (FG)>5ml/min/1,73m2/año3. En base a los resultados del ensayo REPRISE, no parece una definición adecuada para identificar pacientes con PQRAD que se puedan beneficiar de tolvaptán4: el grupo de menos de 55 años tratado con placebo perdió FG a ritmo de−4,60ml/min/1,73m2 en un año y aun así tolvaptán enlenteció la pérdida de FG un 33%, un resultado ofrecido por pocos o ningún tratamiento de la enfermedad renal crónica (ERC). Por ejemplo, a los 12 meses ni dapagliflozina ni canagliflozina mostraron diferencias en el FG con respecto a placebo5,6. Por lo tanto, hay que buscar una definición alternativa de rápida progresión y hemos propuesto una.

Como se indica en la carta, REPRISE no objetivó beneficio durante el periodo de seguimiento (1 año para una enfermedad con una historia natural hasta la terapia de reemplazo renal de 58 años de media en Europa y en España, con un pico entre los 50 y los 65 años)7 en un subgrupo caracterizado por una edad mayor de 55 años, pero también por una lenta progresión con placebo (−2,34ml/min/1,73m2 en un año)4. El autor de la carta hace énfasis en la edad de los pacientes, pero no es plausible, desde el punto de vista fisiopatológico, que un tratamiento eficaz a los 55 años de edad deje de serlo a los 56. Sí es plausible que sea difícil de evaluar la eficacia de un tratamiento en un horizonte temporal de 1 año en pacientes que progresan más lentamente, o que, de hecho, no sea eficaz en pacientes que progresan más lentamente. Sin embargo, la trayectoria de la pérdida de FG en la ADPKD no es lineal y se acelera con la edad8, por lo que un paciente puede convertirse en rápido progresador a partir de los 55 años y, una vez demostrada la seguridad de tolvaptán en PQRAD al menos hasta los 60 años, no encontramos argumentos para negar a las personas de 55 a 60 años de edad un tratamiento aceptado como eficaz por la EMA.

Compartimos la preocupación por la utilización racional de recursos. En este sentido, existe una versión genérica de tolvaptán, pero la diálisis sigue costando alrededor de 45.000 euros/año/paciente, y se asocia a una pérdida considerable de calidad de vida y a una mortalidad cardiovascular 10 a 100 veces superior a la de la población general9.