Introducción: El SHUa es una enfermedad rara asociada a alteraciones genéticas que resulta en una activación incontrolada de la vía alternativa del complemento que conduce a microangiopatía trombótica y fallo renal.
Hasta hace bien poco, el único tratamiento del que se disponía era la plasmaféresis y/o infusión de plasma, pero hasta el 60% de los pacientes fallecían o precisaban tratamiento sustitutivo al año.
El bloqueo de C5 con eculizumab ha mostrado resultados prometedores, pero los datos de que se dispone proceden de casos aislados, de ensayos clínicos o de cohortes heterogéneas de pacientes, y no hay hasta el momento una serie que compare los datos entre ambos tratamientos.
Método: Realizamos un estudio observacional y retrospectivo de adultos diagnosticados de SHUa, con daño renal agudo que precisaba tratamiento sustitutivo, tratados con PE/PI o, en los casos en que estuvo disponible (a partir del 2012), con eculizumab en segunda línea, si no habían recuperado la función renal. Comparamos el efecto de la plasmaféresis y el eculizumab en la función renal, la HTA, la proteinuria, los valores hematológicos, la recaída y la muerte.
Resultados: Se incluyeron 31 pacientes: 26 fueron tratados con PE/PI y 5 lo fueron con eculizumab. Entre los pacientes tratados con eculizumab, el 80% habían recuperado la función renal al año y el 20% presentaban IRC. Todos los pacientes pudieron abandonar el tratamiento sustitutivo, y el 20% presentaron proteinuria.
En el grupo de PE/PI, el 38% recuperaron la función renal, el 50% abandonaron la diálisis, el 15,4% presentaban proteinuria, y hubo un 11,5% de recaídas.
Conclusiones: Eculizumab muestra mayor eficacia que PE/PI para el tratamiento de pacientes con SHUa y daño renal agudo que requiere diálisis. Se necesitan estudios prospectivos y metaanálisis que confirmen estos hallazgos.
